terça-feira, 19 de março de 2013

UPLYSO™ (alfataliglicerase) é aprovado no Brasil para o tratamento da doença de Gaucher



19/03/2013 - 08:22
São Paulo, Brasil e Carmiel, Israel – A Pfizer e a Protalix BioTherapeutics anunciaram no dia 18 de março (segunda-feira), que a Anvisa – Agência Nacional de Vigilância Sanitária, aprovou UPLYSO™ (alfataliglicerase) para terapia de reposição enzimática em longo prazo em adultos com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher Tipo I. A doença de Gaucher é um transtorno raro de armazenamento lisossômico que afeta aproximadamente 10 mil pessoas em todo o mundo.
“A aprovação de UPLYSO demonstra o compromisso da Pfizer de disponibilizar soluções terapêuticas aos pacientes que sofrem de doenças raras,” afirmou Eurico Correia, diretor médico da Pfizer Brasil. UPLYSO é a primeira terapia de reposição enzimática (TRE) à base de células vegetais para o tratamento da doença de Gaucher. Também é o primeiro medicamento de expressão celular vegetal aprovado derivado de ProCellEx®, o sistema de fabricação de proteína à base de células vegetais da Protalix, usando células de cenoura geneticamente projetadas. UPLYSO é uma forma da enzima lisossômica humana glicocerebrosidase, utilizada no tratamento da doença de Gaucher.
“A aprovação de UPLYSO proporciona uma importante opção de tratamento para os brasileiros que usam a terapia de reposição enzimática (TRE) para controlar a doença de Gaucher e demonstra o potencial de nossa tecnologia de fabricação à base de células vegetais,” disse o Professor Doutor David Aviezer, presidente e diretor-executivo geral da Protalix BioTherapeutics.
UPLYSO também é conhecido como ELELYSO™ (taliglucerase alfa) fora da América Latina. ELELYSO foi aprovado pela FDA, agência que regula a venda de medicamentos nos Estados Unidos, em maio de 2012, e pelo Ministério da Saúde de Israel em setembro de 2012 para terapia de reposição enzimática (TRE) de longo prazo em adultos com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher Tipo I. UPLYSO também foi aprovado pelo Ministério da Saúde do Uruguai em novembro de 2012.
Em 30 de novembro de 2009, a Protalix firmou um acordo com a Pfizer para o desenvolvimento e a comercialização de alfataliglicerase. Sob os termos do contrato, a Protalix mantém os direitos de comercialização exclusiva em Israel, enquanto que a Pfizer tem os direitos exclusivos de licenciamento para comercialização em todos os demais mercados.
Dados clínicos de UPLYSO-A eficácia de UPLYSO (alfataliglicerase) foi avaliada em um estudo com 31 pacientes adultos portadores da doença de Gaucher Tipo I e que nunca haviam recebido terapia de reposição enzimática. Os pacientes foram tratados com 30 unidades/kg (n=15) ou 60 unidades/kg (n=16), sendo que o estudo tinha um desenho multicêntrico, duplo-cego e randomizado de duração de nove meses. Foram administradas infusões intravenosas a cada duas semanas durante nove meses (38 semanas).
Os dois grupos de dosagens demonstraram uma redução estatisticamente significativa no volume do baço nas consultas dos meses seis e nove, em comparação ao início do estudo (30 unidades/kg, 22,21%; 60 unidades/kg, 29,94%; ambos p<0,0001) e (30 unidades/kg, 26,91%; 60 unidades/kg, 38,01%; ambos p<0,0001), respectivamente. Efeitos semelhantes foram observados em termos de aumento de hemoglobina, diminuição do volume hepático e aumento da contagem de plaquetas.
Vinte e seis pacientes virgens de tratamento incluídos anteriormente no estudo continuaram sendo tratados com UPLYSO em uma extensão dessa pesquisa de maneira cega por um período total de tratamento de 24 meses de duração. Os pacientes tratados com alfataliglicerase no estudo de extensão demonstraram melhora contínua do volume médio do baço após 24 meses, em comparação ao início do estudo, em ambos os grupos de tratamento.
A segurança e a eficácia de UPLYSO também foram avaliadas em um estudo com 26 pacientes portadores de doença de Gaucher Tipo I, que passaram do tratamento com imiglucerase para UPLYSO. Este foi um estudo multicêntrico, aberto de braço único de nove meses de duração em pacientes que haviam recebido tratamento prévio com imiglucerase a doses que variavam desde 11 unidades/kg até 60 unidades/kg por um período mínimo de dois anos. A terapia com imiglucerase foi interrompida, e o tratamento com UPLYSO foi administrado a intervalos de duas semanas com o mesmo número de unidades que a dose de imiglucerase anterior de cada paciente. Os volumes dos órgãos e os valores hematológicos permaneceram estáveis em média durante os nove meses de tratamento com UPLYSO.
As reações adversas mais comuns foram relacionadas à infusão, que ocorreram na mesma data que a infusão em si. Os sintomas mais comumente observados de reações relacionadas à infusão foram cefaleia, prurido, hipersensibilidade, náusea, edema periférico, irritação de garganta, eritema e rubor.
Indicação de UPLYSO no Brasil-UPLYSO (alfataliglicerase) é indicado como terapia de reposição enzimática de longo prazo para adultos com diagnóstico confirmado de doença de Gaucher Tipo I. As manifestações da doença de Gaucher podem incluir um ou mais dos seguintes sintomas: esplenomegalia, hepatomegalia, anemia, trombocitopenia, doença óssea.
A doença de Gaucher é um transtorno de armazenamento lisossômico humano hereditário que afeta aproximadamente 10 mil pessoas em todo o mundo e pode causar sintomas intensos e debilitantes, incluindo: aumento do tamanho do fígado e do baço, várias formas de doenças ósseas, facilidade de desenvolver contusões e anemia (baixo número de glóbulos vermelhos). A doença de Gaucher consiste de vários graus de intensidade, tendo sido subdividida em três subtipos: I, II e III, de acordo com a presença ou ausência de envolvimento neurológico. O tipo I, que é o mais comum, é encontrado mais frequentemente entre indivíduos de ascendência judaica Ashkenazi.
Protalix BioTherapeutics, Inc. - Protalix é uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e comercialização de proteínas terapêuticas recombinantes expressas por meio de seu sistema próprio de expressão de proteína à base de células vegetais, o ProCellEx®. O sistema exclusivo de expressão da Protalix apresenta um método próprio de desenvolvimento de proteínas recombinantes de uma maneira custo-efetiva em escala industrial. O primeiro produto da Protalix fabricado através do ProCellEx, ELELYSO™ (taliglucerase alfa), foi aprovado para comercialização pelo Food and Drug Administration dos EUA em 1º de maio de 2012, pelo Ministério da Saúde de Israel em setembro de 2012, e pela ANVISA em 18 de março de 2013. Também recebeu aprovação no Uruguai. Protalix firmou uma parceria com a Pfizer Inc. para o desenvolvimento e comercialização mundial de ELELYSO™, exceto em Israel, onde a Protalix detém todos os direitos. Solicitações de comercialização de taliglucerase alfa já foram protocoladas também em outros territórios.
PFIZER-Ao completar 60 anos de atuação no Brasil em 2012, a Pfizer reforça seu comprometimento com a saúde e o bem-estar das pessoas, trabalhando para ampliar cada vez mais o alcance de pacientes a tratamentos de qualidade, seguros e eficazes. Para isso, a companhia investe em pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para doenças importantes e para necessidades médicas não atendidas, além de estabelecer parcerias para possibilitar ampliação do alcance de seus tratamentos à população, por meio de medicamentos genéricos e produtos maduros. Hoje, a Pfizer oferece grande diversidade de opções terapêuticas que abrangem áreas como saúde da mulher, prevenção de enfermidades em crianças e adultos, infecções, dor, doenças autoimunes, câncer, Alzheimer, entre outras. A empresa também valoriza o apoio à comunidade e oferece suporte a projetos sociais no País relacionados a saúde, educação e sustentabilidade. No mundo, a história da Pfizer começou em 1849 com a produção de insumos para medicamentos nos Estados Unidos (Nova York) e se expandiu para mais de 150 países. No Brasil, a Pfizer está dividida em três áreas: Farmacêutica (produtos de prescrição para Saúde Humana), Consumer Healthcare (medicamentos isentos de prescrição) e Saúde Animal

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